2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
Cell Rep：揭示阿尔兹海默病的最大遗传风险因素或有望帮助寻找新型药物靶点
来自Gladstone研究所等机构的科学家们通过研究发现，产生APOE4的神经元所释放的名为HMGB1的免疫信号分子的速率要比产生其它APOE突变体的神经元高得多。
一文了解小核酸抗体偶联药物（AOC）全球市场现状
小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合
JCO：3期临床试验表明与单纯化疗相比，PARP抑制剂加免疫治疗可降低子宫内膜癌进展的风险
在一项新的3期临床研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，与单纯化疗相比，使用抗PD-L1单克隆抗体德瓦鲁单抗（durvalumab）的免疫疗法可改善新诊断的晚期或复发性子宫内膜
GPSYCH：瑞金医院团队报告全球首个间充质干细胞衍生外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病临床试验结果，患者认知功能有所改善！
最近，由于2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议的举行，不同机制的AD新药早期临床试验结果一个接一个地报告，前有针对淀粉样蛋白前体蛋白（APP）基因的短干扰RNA（siRNA）药物ALN-AP
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
人体临床试验证实靶向被劫持的髓系白细胞可逆转前列腺癌的抗药性
在一项新的研究中，来自英国伦敦癌症研究所、皇家马斯登NHS基金会和瑞士肿瘤研究所等研究机构的研究人员发现通过阻止被劫持的髓系白细胞（myeloid white blood cell）被“拉
Nature：为什么环状RNA会是下一代重磅药物？
今年6月份，环状RNA领域融资最多的公司——Laronde，其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥，被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
揭示肠道吸收胆固醇过程中的一个之前未知的步骤，有望开发出高效降低胆固醇吸收的新药物
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员描述了膳食中的胆固醇在释放到血液之前在肠道中被处理的复杂过程中一个以前未知的步骤---这可能揭示了胆固醇治疗过程中需要靶向的一种新途径。相关研究结