首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
Cell：发现一些分离出的广泛中和人类抗体有望治疗耐药性铜绿假单胞菌
由于标准疗法不再奏效，通常必须使用所谓的最后求助的抗生素来治疗受感染的患者。因此，迫切需要新的治疗性药物，以确保有效治疗铜绿假单胞菌等多重耐药病原菌感染。
2023-11-06
TN：科学家首次发现，Tau蛋白会促进自身通过外囊泡扩散，并找到可抑制这一过程的药物
在走向临床试验之前，仍需要对PDDC的耐受性进行进一步评估。不过，根据当前的数据， PDDC或可作为一种有前途的治疗新策略，通过减少过度磷酸化Tau的扩散来减缓AD的进展。
2023-12-08
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
科学家发现，脂蛋白(a)与动脉粥样硬化、外周动脉疾病、腹主动脉瘤等密切相关
Lp(a)与大名鼎鼎的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的结构类似，由载脂蛋白（a）[apo(a)]，与含有apo(b)的LDL样颗粒结合而成。其中，apo(a)正是问题的关键所在。
2023-12-19
新研究发现，跨物种外泌体转移，大幅逆转年龄
结果表明，通过给予来自年轻猪血浆中外泌体成分，可以逆转大鼠的表观遗传年龄。E5治疗表现出巨大的潜力，显著降低多个大鼠器官的表观遗传年龄，减少慢性炎症和氧化应激标志物。
2023-11-02
Science：从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处，一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
Nature：为什么环状RNA会是下一代重磅药物？
今年6月份，环状RNA领域融资最多的公司——Laronde，其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥，被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07