丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
JCI：较高的体温或会改变自身炎性疾病中的关键蛋白的功能 有望治疗人类罕见炎性疾病
来自Garvan研究所等机构的科学家们通过研究揭示了体内核心温度的上升如何诱发罕见遗传性自身炎性疾病患者的炎症发作。
2022-10-18
世界首例“人造血液”临床试验，源自2017年Nature子刊论文，或将彻底改变血液疾病的治疗
血液是生命的源泉，是人体不可或缺的运输载体，能调节各组织器官的生理活动。当人体失血过多时，各组织器官处在缺血缺氧的状态，机体内环境发生紊乱，无法维持正常的生理功能，失血者就会有生命危险。
2022-11-15
Acta Pharmaceutica Sinica B: 粘着斑蛋白在骨骼和疾病中的作用
骨骼系统由骨骼、关节、肌腱、韧带和其他部分组成，加起来骨骼肌约占成年人体重的60%-70%。全身的骨骼以不同的方式连接，包括直接连接，如联合、联合软骨和椎间盘，也包括间接连接，包括关节和韧带。
2022-10-27
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08
Int J Obes：肥胖母亲进行饮食干预和锻炼或许能保护后代抵御心血管疾病的发生
来自伦敦大学国王学院等机构的科学家们通过研究发现，孕期进行饮食和锻炼的生活方式干预或许能保护婴儿抵御心血管疾病的风险。
2022-11-08
Small: 纳米酶在心脑血管疾病治疗中的应用
心脑血管疾病在世界范围内造成巨大且不断增加的健康负担，每年导致最多的残疾和死亡。这些疾病具有共同的风险特征，如肥胖、高血压、高脂/糖代谢和氧化应激，从而干扰我们体内的许多生物过程。
2022-10-20