Theranostics: 一种新的LKB1激活剂通过促进肾小管上皮细胞自噬和线粒体动态平衡来延缓肾纤维化
慢性肾脏病(CKD)正成为一个全球性的健康问题，具有发展为终末期肾病(ESRD)的高风险。肾纤维化是各种CKD的共同病理特征。然而，目前还没有有效的治疗策略。肾脏处于高代谢需要状态。
2022-12-12
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。
2022-11-04
远大医药创新RDC产品中国IND获批，或在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）领域取得重要突破
近几年，远大医药在打造放射性药物诊疗平台方面动作频频，此次TLX250-CDx国内IND获批是远大医药核药抗肿瘤诊疗平台在中国落地的重要进展，也有望助力公司未来进一步夯实核药领域的龙头地位。
2022-09-29
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
2022-08-12
西湖大学谢琦团队等利用单细胞多组学技术揭示肾透明细胞癌中的关键调控程序
该研究描绘了ccRCC的单细胞转录组和表观基因组图谱，识别了肿瘤细胞特异的基因转录和表观调控程序，为设计更有效的治疗策略提供了新的线索。
2022-07-27