美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-09-30
Molecular Therapy Nucleic Acids: MIR-199A-3P增强帕波西利对肝癌模型的抗肿瘤作用
肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌的80%，是全球第四大癌症死亡原因。晚期肝细胞癌的预后很差。在晚期肝癌的治疗中，多激酶抑制剂索拉非尼是10多年来唯一可用的治疗选择。
2022-09-27
Nature：在小鼠模型中发现脑干中调节疾病症状的神经元簇
在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学和中国复旦大学的研究人员发现了小鼠大脑中调节疾病症状的神经元簇（neuron clusters）。相关研究结果于2022年9月7日在线发表在Nature期刊上。
2022-09-22
PNAS：科学家识别出与特殊蛋白表达相关大脑皮层发育的新型模型
来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通过研究揭示了Cajal-Retzius先锋神经元（CR）或皮质GABA能神经元所表达的reelin蛋白在大脑皮质生成过程和神经元迁移过程中的决定性作用。
2022-09-23
美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
2022-09-29
口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-09-29