反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
2022-10-19
美国FDA授予礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro快速通道资格!
Mounjaro(tirzepatide)是美国FDA批准的第一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
2022-10-19
新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查：治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低22.4%，有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。
2022-10-25
Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
2022-10-17
Cell Research:构建染色体融合小鼠模型、模拟染色体演化过程
本研究证实着丝粒的断裂导致的染色体融合是染色体演化的原因、真核生物基因组组装的系统稳健性（Robustness）是染色体演化的重要基础。
2022-09-27
Nature子刊：腾讯AI Lab发布scBERT模型，攻克单细胞测序数据分析痛点
该研究创新性地提出关于单细胞注释的 scBERT 算法模型，实现了高解释性、高泛化性、高稳定性的单细胞类型注释技术。这项研究成果对于单细胞转录组测序数据分析领域未来研究具有深远意义。
2022-09-28