全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
《神经病理学报》:迄今同类最大规模研究发现能逆转APOE4毒性的罕见基因变异!阿尔茨海默病的治疗有望诞生新靶点
研究者对筛选出的保护性基因进行基因本体论分析,发现有关细胞外基质(ECM)的各种生物过程富集,例如细胞粘附、整合素结合、ECM结构成分等。
2024-05-06
研究发现,每天一个西红柿,降压、高血压风险降低36%
研究表明,西红柿是健康饮食的重要组成部分,可能在高血压的预防和管理中发挥有利作用,降低收缩压和舒张压,并且降低患高血压的风险。
2024-01-04
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
Adv Sci:高血压驱动血管平滑肌细胞转化为泡沫细胞是动脉疾病的关键驱动因素
在一项新的研究中,英国伦敦大学玛丽皇后学院心血管机械生物学与生物工程学教授Thomas Iskratsch领导的一个研究团队揭开了高血压如何加剧动脉疾病进展的秘密。他们发现了升高的血压可将动脉壁上的肌
2024-01-08
Nat Commun:靶向TYRP1的CAR-T细胞有望治疗皮肤黑色素瘤和罕见黑色素瘤亚型
本研究使用了一种经过基因改造的 CAR-T 细胞,它们能识别并攻击含有高水平TYRP1 的细胞,其中TYRP1 是一种在黑色素瘤细胞表面上发现的蛋白。
2024-02-22
Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23