Cell：通过确定人类乙酰胆碱受体结构，揭示自身免疫性疾病致病机制
这项研究不仅深化了我们对重症肌无力的理解，还揭示了自身抗体攻击离子通道的其他自身免疫性疾病，为更精确和有效的治疗策略提供了希望。
2025-04-10
Sci Transl Med：揭示特殊肠道菌群诱发诸如狼疮等自身免疫性疾病的分子机制
本文研究阐明了一种易位肠道病原体诱导系统性人类T细胞和B细胞依赖性自身免疫性反应的特殊细胞机制，并提供了一种框架有望帮助开发宿主和微生物衍生的生物标志物及自身免疫性疾病的靶向性疗法。
2025-02-10
Nat Commun：特殊的DNA标志物或能揭示罕见的人类致死性自身免疫性疾病的发病机制
这项研究中，研究人员分析了大约1400名系统性硬化症日本个体的遗传数据，以及超过11.2万名未患这种疾病的日本个体的数据。
2024-06-23
Cell：新研究开启血脑-免疫接口治疗神经系统疾病的新时代
在这篇评论中，Akassoglou和她的同事们提出了一个观点，即必须从血液-大脑-免疫界面的新研究角度来看待阿尔茨海默病或多发性硬化症等复杂的神经系统疾病。
2024-10-29
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
Science：罕见的生殖系结构变异增加儿童实体瘤的风险
在这项新的研究中，这些作者分析了1765名神经母细胞瘤、尤文肉瘤或骨肉瘤患者、943名未受影响的父母和6665名无关的成人对照者的高覆盖率生殖系全基因组测序数据，寻找隐藏的致病基因变异。
2025-01-15
Nature：利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法
研究人员发现，守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的，在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞，其功能是可供调节的，这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。
2024-11-21