北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心，开启诊疗新纪元
天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。
2025-04-24
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
罕见T细胞新发现！Science：科学家发现与人类免疫性障碍相关的罕见辅助T细胞类型，解锁免疫疾病治疗新途径
研究人员通过联合研究开发了新型ReapTEC技术，旨在探索双向T细胞增强子与免疫疾病之间的联系。
2024-07-16
烟草烟雾如何削弱免疫系统？JEM：特殊免疫细胞的“沉默”加剧呼吸道疾病
烟草烟雾中的成分能与MRI蛋白结合并降低称之为MAIT细胞的保护性免疫细胞的功能，这就增加了机体肺部疾病感染的易感性且会恶化疾病的进展。
2025-02-13
王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，体内原位诱导免疫耐受，治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNP）递送 PD-L1 mRNA，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APC），从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。
2025-03-31
Sci Immunol：免疫细胞研究有望识别出治疗人类癌症和自身免疫性疾病的新型靶点
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种名为QRICH1的蛋白在调节T细胞激活中扮演着关键角色，其或有望成为未来药物研发的全新靶点。
2025-04-12
Cell：治疗自身免疫疾病的新希望！调节细胞内的“酸碱平衡”
科学家揭示了一种可能通过调节细胞内酸碱平衡来治疗自身免疫疾病的新方法，这一发现不仅为罕见病患者带来了希望，也为整个免疫学领域开辟了新的研究方向。
2025-03-28
CAR-T细胞治疗自身免疫病后疾病复发，应该怎么办？
这一病例凸显了 CAR-T 细胞回输的挑战，展示了替代靶点和产品的潜力，并表明在治疗难治性自身免疫疾病患者中，清除浆细胞可能有助于提高治疗效果。
2025-04-24