打开APP

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法

2024-02-26

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04