CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗
Precision公司基因编辑的同种异体CD20 CAR-T疗法获批临床
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的专利授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR20A的临床试验申请。PBCAR20A将是该公司第二款进入临床的现成(off-the-shelf)的CAR-
Nat Biotechnol：构建出具有自我编辑活性的DNA碱基编辑器
2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---2016年，Komor等人利用16个碱基长的XTEN接头（XTEN linker）将大鼠胞苷脱氨酶APOBEC1与dCas9连接在一起，从而构建出第一代碱基编辑器（BE1）。BE1表现出大约5个核苷酸的活性窗口（activity window）：靶位点4～8。为了增加体内编辑效率，第二代碱基编辑器（BE2）系统除了将胞苷脱氨酶与dCas9连接在一起之
Sci Rep：新技术有助于提高基因编辑工具的效果
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具，从而能够创造更快，成本更低的方法。基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒（AAV）作为传递基因的工具，但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。现在，研究人员首次开发出一种先进的方案，可以生产大量AAV。（图片来源：Www.pixabay.com）研究人员认
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Science争论：用CRISPR对胚胎进行基因编辑有到底是有利还是有害?
2019年9月8日讯 /生物谷BIOON /——自2018年11月"露露"(Lulu)和"娜娜"(Nana)这对基因编辑过的婴儿成为国际新闻以来，科学辩论和媒体猜测围绕着修改他们的CCR5基因的潜在影响展开。最近的一项研究促使《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)指出，这对双胞胎增强了记忆力和学习能力，导致全球范围内的模仿故事减少了限制。今年6月，根据发表在《自然医
Science：随着CRISPR技术的革命，中国成为基因组编辑领域的世界领导者了么？
2019年9月4日讯 /生物谷BIOON /——对很多人来说，CRISPR+中国等同于生物物理学家贺建奎(He Jiankui)。贺建奎去年臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人知。中国的CRISPR社区发展迅速，现在在使用这一强大工具方面正在挑战美国，而且在某些方面已经超过了美国。CRISPR在中国更有代表
Biomaterials：开发出一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
2019年8月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期发表在Biomaterials期刊上，论文标题为“A c
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读！
2019年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --自从科学家们首次利用CRISPR技术对基因进行精准编辑以来，他们一直在努力在研究何时以及如何在伦理上做到这一点，那么使用CRISPR对人类机体基因进行编辑到底合理吗？如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？图片来源：en.wikipedia.org8月13日，人类生殖系基因组编辑临床应用国际委员会(International
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，