上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature Genetics | 揭示肺纤维化新视界：从小鼠到人的空间转录组学描绘特发性肺纤维化（IPF）病理机制
该研究通过空间转录组学和单细胞RNA测序技术，详细描绘了IPF和小鼠肺纤维化模型中的细胞相互作用和信号传导途径，揭示了关键的趋同和分歧路径。
2024-07-04
MedComm子刊：我国科学家发现冬虫夏草能抑制线粒体介导的氧化应激，为特发性肺纤维化带来希望之光
本研究结果表明，冬虫夏草通过抑制线粒体活性氧和线粒体氧化应激，减轻了小鼠特发性肺纤维化的病情。
2024-08-09
Nat Commun:：新研究对原发性家族性脑钙化提出新见解
原发性家族性脑钙化可由多个基因发生的突变引起，人们正在努力找出这些基因。如今，通过国际合作，这些作者发现了一个可能与这种疾病有关的新基因。
2024-03-25
PLoS Pathog：EB病毒和大脑的交叉反应性 科学家揭示人类多发性硬化症发生背后的可能性机制
来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究分析了来自MS患者和感染EBV以及从最近感染EBV引起的腺热中恢复的患者机体的血液样本，揭示了人类多发性硬化症发生背后的可能性分子机制。
2024-06-16
Adv Sci丨陈洛南组合作揭示原发性膜性肾病中足细胞的致病性骨形态发生蛋白-2通路
该工作对肾小球足细胞及免疫细胞在原发性膜性肾病发生发展中的作用提供了新的见解，从而有助于进一步揭示PMN的病理生理机制。
2024-06-13
NEJM：单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果
研究者Patrick Vermersch等人进行了一项II期双盲试验来分析frexalimab疗法在治疗人类复发性多发性硬化症上的疗效
2024-02-25
研究发现线粒体DNA突变引发小肠衰老的全新通路与逆转方案
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国课团队揭示了自然衰老动物的肠线粒体DNA突变随年龄变化的规律，并鉴定了类型为线粒体DNA低频点突变（0.005-0.05）。
2024-02-01
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29