Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
Cell子刊：沈柏用团队等开发循环肿瘤细胞来源的胰腺癌模型，发现胰腺癌治疗新靶点
研究表明，CTC来源的PDAC模型对于增进我们对PDAC的理解至关重要，因为它们能够从晚期PDAC中分离和扩增侵袭性癌症细胞/干细胞，用于生物学研究和精准医学。
2024-08-23
41亿美元卖掉公司后，华人学者再创业，A轮融资3.7亿美元，开发T细胞接合剂，革新自身免疫病治疗范式
T细胞接合器（T cell engager，TCE）是一种能同时结合肿瘤抗原和T细胞上CD3抗原的双特异性抗体，从而招募T细胞特异性杀伤肿瘤细胞。
2024-09-12
利用化学重编程多能干细胞治疗糖尿病，丁列明/邓宏魁领衔的瑞普晨创完成超亿元A轮融资
丁列明/邓宏魁团队将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛移植到了一名1型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在1年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。
2024-11-06
Cell三篇齐发：揭开LAG-3与PD-1协同驱动T细胞耗竭机制，同时靶向可改善癌症治疗效果
这三项研究共同提供了PD-1和LAG-3单独或联合作用的机制见解，强调了进一步临床开发的机会。
2024-08-20
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
这种干细胞或成为“试管婴儿”等生育治疗的关键
该研究发现了一种原本用于辅助胚胎发育的细胞群——原始内胚层，将其分离后单独培养，可以自行生成“胚芽样”的重组胚胎，并揭示了其背后的分子机制。
2024-07-04
Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18