渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
锻炼能提高抗癌药物的治疗疗效！BBI：几次中等强度至高强度的锻炼或能改善用于治疗慢性淋巴细胞白血病
研究人员发现，锻炼后机体自然杀伤性细胞的数量增加了254%，相比锻炼之前，锻炼后采集的血液样本中癌细胞的数量增加了67%。
2024-06-07
Immunity：科学家发现治疗人类非小细胞肺癌的新型治疗性靶点
本文研究结果表明，Jagged2或能在非小细胞肺癌中调节机体的免疫抑制系统，从而就能克服激活巨噬细胞所介导的抗肿瘤免疫力。
2024-05-12
Cell子刊：西安交大孟列素/朱文华团队揭示脂肪肝中枯否细胞铁死亡调控机制，并发现潜在治疗靶点
该研究发现，NCF1是枯否细胞铁稳态的关键调节因子。NCF1在MALSD人类患者和MASH小鼠的肝脏巨噬细胞和树突状细胞中表达上调。
2024-06-15
Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
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2024-06-11