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中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Int J Biol Sci:SLC40A1升高会损害心功能,加剧缺血心肌的线粒体功能障碍、氧化应激和细胞凋亡

这是第一个证明缺血心肌中SLC40A1上调引起的铁损失通过加剧线粒体功能障碍、氧化应激和细胞凋亡而加重心肌损伤的研究。

2024-03-18

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因

在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。

2024-04-28

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

Nature Cancer:线粒体DNA突变增强免疫检查点疗法的癌症治疗效果

该研究首次证明,线粒体DNA(mtDNA)突变与癌症治疗反应之间的直接联系。

2024-02-01