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mBio:科学家有望帮助开发治疗罕见人类真菌性肺炎的新型疗法

来自杜兰大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种潜在的新模型,其或能帮助研究在实验室中难以培养的引起肺炎的真菌(普氏肺囊虫,Pneumocystis jirovecii)。

2024-01-04

运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复

据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。

2023-12-14

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

Nat Biotechnol:科学家有望对CAR-T细胞成功增压来开发高效靶向性抗癌疗法

来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究在癌症疗法研究方面取得了重大进展,在实验室环境中,这种创新性的CAR-T细胞疗法在小鼠模型中就能持续根除癌变肿瘤。

2024-01-12

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

平衡抗癌效果和安全性:星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法,开辟肺癌治疗新思路

这些发现表明,mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择,特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。

2024-01-16

Brain:新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫,结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良(focal c

2023-12-21

FDA要求所有已上市CAR-T疗法标注最高级别的黑框警告:可能诱发T细胞恶性肿瘤

CAR-T疗法的成功应用,让许多在等待骨髓配型中绝望的癌症患者重新燃起了希望,也标志着细胞治疗时代的到来。

2024-01-25

CAR-T细胞疗法研究进展(第40期)

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细

2023-11-30