上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
研究发现线粒体DNA突变引发小肠衰老的全新通路与逆转方案
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国课团队揭示了自然衰老动物的肠线粒体DNA突变随年龄变化的规律，并鉴定了类型为线粒体DNA低频点突变（0.005-0.05）。
2024-02-01
Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
2024-08-26
Cell ：合成生物学的新前沿：对抗突变占主导地位的新策略
研究者利用合成生物学的策略，构建了一个模拟干细胞(stem cells)、前体细胞(progenitors)、和分化细胞(differentiated cells)分化过程的生物电路。
2024-02-14
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Cell子刊：西湖大学党波波团队开发广谱抑制多种Omicron突变株的强效融合多肽
该研究建立了一种极大提升HR2肽段病毒抑制活性的新方法，设计构建的A1L35HR2m-Chol能够有效抑制不同SARS-CoV-2突变株、SARS-CoV和MERS-CoV。
2024-02-12
研究发现黄酮类化合物可挽救驱动蛋白的致病突变
结果显示，突变体线虫表现出行为不协调。进而，研究对这一突变体线虫进行遗传筛选，最终分离出20种突变可以纠正KIF1A（R11Q）突变引起的线虫行为学缺陷。
2024-02-01