《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
Blood：CAR-T细胞产品liso-cel可增加复发性大B细胞淋巴瘤患者的生存率
在那项初始临床试验中，300 多名复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者接受了筛查，其中 269 人接受了 CAR-T 细胞疗法。总体而言，73%的患者出现了治疗反应，平均生存期延长至18个月。
2024-03-26
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
Nature | 蒋轶/徐华强/杨德华合作破解去甲肾上腺素转运体二聚化和抗抑郁药识别的分子密码
该结构揭示了一个主要由胆固醇和脂质分子介导的去甲肾上腺素转运体二聚体界面。底物去甲肾上腺素结合在中央结合袋深处，其胺基与保守的天冬氨酸残基相互作用。
2024-05-21
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
血管紧张素受体相关蛋白促进乳腺癌恶性表型及机制领域取得新进展
此项研究揭示了血管紧张素受体相关蛋白（ATRAP）是乳腺癌预后不良的标记，与USP14相互作用参与调控PBX3的去泛素化促进乳腺癌肿瘤恶性表型，有望成为乳腺癌治疗的重要靶点。
2024-04-08
柳叶刀子刊：补充维生素D，不太可能降低死亡、心血管疾病风险
结果表明，25(OH)D水平与死亡、心血管疾病风险之间不存在因果关系，即使针对维生素D水平较低的人，长期低剂量补充维生素D也不太可能显著降低死亡率和心血管发病率。
2024-04-12
长链非编码RNA SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性
本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码RNA (lncRNA)，作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明，这种lncRNA是由背侧CA1区域的特定经历诱导的，并通过KIF5C沿着树突运输。
2024-04-18
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26