罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
Science：转移RNA或有望作为治疗人类特定类型周围神经病变的潜在疗法
来自拉德堡德大学等机构的科学家们通过研究解析了周围神经病变腓骨肌萎缩症发生背后的一种分子机制，这种疾病同时影响运动神经和感觉神经，这一科学突破或为这种不治之症提供了一种新型的治疗手段。
美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Sci Transl Med：血管紧张素转换酶抑制剂疗法或能降低宿主机体对细菌感染的免疫反应
2021年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIs，Angiotensin-converting enzyme inhibitors）被数百万名患者用来治疗高血压、糖尿病肾病和心力衰竭；然而这些患者的感染风险往往会增加。近日，一篇发表在国际杂志Science Translational Medicine上题为“An ACE
赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Cell：一种激活CaMKII的基因疗法可保护视网膜神经节细胞，阻止青光眼引起的视力下降
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中，一种基因疗法能保护视神经细胞并保存视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Preservat
Molecular Cell：揭示精氨酸甲基化转移酶Prmt7精准调控抗病毒先天免疫的分子机制
脊椎动物的免疫系统主要分为先天免疫系统和适应性免疫系统。先天免疫又被称为天然免疫或固有免疫，它不仅是一个在进化上非常保守的防御系统，从无脊椎动物到脊椎动物都广泛存在，而且是机体抵御病原微生物入侵的第一道防线。先天免疫系统的有效激活和调控对于机体抵抗病原微生物的侵袭具有重要意义。先天免疫反应的过度激活，会导致自身炎症反应和自身免疫病的发
Cell：揭示中性粒细胞弹性蛋白酶选择性杀死癌细胞，有望开发出全新的抗癌疗法
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学的研究人员描述了一种非凡的新机制，利用该机制，人体自身的免疫系统可以在不损害宿主细胞的情况下消灭癌细胞。这一发现有可能开发出对癌细胞有选择性、对正常细胞和组织无毒的药物。如果成功，这一发现可能会通过确保在正确的时间以正确的剂量递送正确的药物来改善精准医疗的实践。这样的发现可能
