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神经酰胺合成2在维持肝脏稳态中扮演着关键角色!

来自中国科学院遗传与发育生物学研究所等机构的科学家们通过研究发现,神经酰胺合成酶2(CerS2,Ceramide synthases 2)或在细胞分裂过程中通过有丝分裂停滞缺失2(Mad2)的表达在维持肝脏染色体多倍体化过程中扮演着关键角色。

2022-02-27

肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。

2022-02-17

赛诺菲第二代替代疗法Nexviazyme长期治疗:持续改善呼吸功能和活动能力!

Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-02-13

Clinical and Translational Medicine:神经酰胺合成2调控肝脏病理多倍性机制研究取得进展

鞘脂作为细胞膜的主要结构成分之一,在信号转导和膜运输中发挥重要的控制因子作用。神经酰胺是所有鞘脂类物质的主干,由长链鞘氨醇通过酰胺键与不同链长的脂肪酸结合而成。神经酰胺合成酶(CerS1-CerS6)有六种亚型,每种亚型具有合成不同酰基链长的神经酰胺(C14:0-C30:0)的能力,并具有组织特异性分布。神经酰胺合成酶2(Ceramide synthase

2022-02-02

PNAS:神经干细胞疗法联合药物图卡替尼或有望帮助改善脑转移乳腺癌患者的生存率

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究将神经干细胞与HER2抑制剂药物图卡替尼(tucatinib)联合使用或能改善HER2阳性乳腺癌脑转移小鼠的生存。相关研究结果证实了利用工程化神经干细胞来进行脑部肿瘤药物运输的有效性,并有望帮助开发新型有效的治疗性手段来抵御HER2阳性乳腺癌患者的大脑转移。

2022-02-08

罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

Cell Rep:科学家发现一种新型的DNA修复机制 或有望帮助开发治疗癌症和神经变性疾病的新型靶向性疗法

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型DNA修复机制,其或有望为癌症和神经变性疾病研究提供潜在的治疗性靶点。

2022-01-29

同类首个帕金森细胞疗法!拜耳DA01(多能干细胞衍生的多巴胺能神经元)1期临床已对首例患者进行治疗!

DA01通过手术移植到患者的大脑中,融入大脑并恢复失去的生理功能。

2022-01-23

Nature Metabolism:揭示甲硫氨酸合成通过调节叶酸代谢影响肿瘤发生的新机制

甲硫氨酸合成酶能够耦联叶酸代谢与甲硫氨酸循环,但对于肿瘤发生过程中甲硫氨酸合成酶的作用仍不清楚。近日,美国普林斯顿大学的研究团队在《Nature Metabolism》发表了题为“Methionine synthase supports tumour tetrahydrofolate pools”的文章。研究人员利用同位素示踪实验,发现甲硫氨酸合成酶催化合成

2021-12-26

氨酸蛋白二肽基肽酶 4 和尿激酶是人和小鼠疤痕形成的关键分子

尽管最近在理解皮肤瘢痕方面取得了进展,但引发增生性瘢痕形成的机制仍然知之甚少。在本研究中,作者以单细胞分辨率研究成熟的人类肥厚性疤痕和小鼠的发展疤痕。

2021-11-09