罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
癌细胞产生的IDO酶抑制抗癌免疫反应与癌症色氨酸代谢无关
在一项新的研究中，来自美国西北大学的研究人员发现许多癌症会产生一种叫做IDO（indoleamine 2,3-dioxygenase 1，吲哚胺-2,3-加双氧酶1）的酶，它能抑制免疫系统的活动，但长期以来对这种机制如何运作的假设需要修正。
科学家发现一种关键酶，有望开辟抗癌新疗法
细胞衰老是指一种稳定的细胞生长阻滞状态，并伴有形态、生化及表观遗传的改变，肿瘤组织恶变前常可检测到衰老细胞的存在。长期以来，许多科学家认为细胞衰老对抑制潜在癌细胞增殖具有重要作用，但目前也有研究认为，除了抑制肿瘤发生，细胞衰老也可能会促进肿瘤的演进，细胞衰老其实发挥了双刃剑作用。因此，深入了解衰老与肿瘤的关系，利用细胞衰老机制对肿瘤的
Green Chemistry：发表多酶级联合成L-丙氨酸的研究成果
近日江南大学生物工程学院周哲敏教授团队在L-丙氨酸的绿色合成方面取得突破，研究成果“Biosynthesis of L-alanine from cis-butenedioic anhydride catalyzed by a triple-enzyme cascade via a genetically modified strai
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
Clin Cancer Res：揭示BRAF突变的神经胶质瘤对疗法产生耐受性的分子机制
为了理解为何某些携带特殊突变的脑瘤会开始排斥常用治疗性药物，来自科罗拉多大学医学院等机构的科学家们仔细分析了药物治疗前和治疗后的脑瘤样本，研究人员分析了称之为神经胶质瘤的脑瘤，其携带有BRAF突变，而且会在儿童和年轻人群中发生，同样的突变也会出现在成年人黑色素瘤中，多年前，科学家们开发出了一种治疗携带突变的黑色素瘤的药物，如今他们利用该药物来治疗BRAF突变的神经胶质瘤。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
Science：转移RNA或有望作为治疗人类特定类型周围神经病变的潜在疗法
来自拉德堡德大学等机构的科学家们通过研究解析了周围神经病变腓骨肌萎缩症发生背后的一种分子机制，这种疾病同时影响运动神经和感觉神经，这一科学突破或为这种不治之症提供了一种新型的治疗手段。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。