首个ICV注射液治疗亨特综合征的酶替代疗法在日本获批
近日，韩国生物制药公司GC制药公司（原名Green Cross Corporation）和总部位于东京的Clinigen K.K.宣布，两家公司于2021年1月22日收到日本批准制造和销售Hunterase侧脑室内（ICV）注射液15 mg（通用名称：idursulfase-beta（重组）），用于治疗粘多糖病II型（亨特综合征）。粘
天津大学研发“团簇酶”，有望为神经炎症患者带来福音
日前，天津大学医学部张晓东团队成功设计出一类全新的人工酶——“团簇酶”。“团簇酶”具有超强催化活性和选择性，对阿尔茨海默症、脑损伤等神经炎症治疗潜力巨大，相关成果已在线发表于国际权威期刊《自然·通讯》上。酶是生物体内一种重要的催化剂，是由活细胞产生的具有催化作用的有机物。酶催化能在常温常压下将化学反应速度提高百倍以上，在医学领域对神经
PLoS Biol：阻断蛋白ATM/ATR对丝氨酸-tRNA合成酶的影响，可减少肿瘤生长
2020年12月31日讯/生物谷BIOON/---大多数生物都需要氧气来生长发育。即使是癌性肿瘤也是如此。这就是为什么肿瘤在缺氧的情况下，会很容易地长出新的血管，为生存创造新的生命线。在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所和中国南开大学的研究人员精确地指出了让这种情况发生的分子机制，提供了科学见解，从而有可能开发出有助于杀死肿瘤并阻止癌症在体内扩散的药物
Front Cell Dev Biol：基因疗法促进神经再生
脊髓损伤（SCI）通常会导致残疾并严重影响生活质量。尽管数十年来的研究在SCI后轴突再生方面取得了重大进展，但大多数干预措施尚未转化为临床疗法。 SCI治疗困难的主要原因之一可能是由于在损伤过程中失去了许多神经元，导致神经功能永久丧失。
Science子刊：环氧水解酶抑制剂可降低神经炎症，有望治疗阿尔茨海默病
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---神经炎症与阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）密切相关。越来越多的人已认识到神经炎症在AD起着关键作用。环氧脂肪酸（epoxy fatty acid, EpFA）是花生四烯酸代谢途径的衍生物，具有抗炎活性。然而，由于EpFA被可溶性环氧水解酶（soluble epoxide hydr
赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL