突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
eLife：通过恢复大脑神经元的可塑性或有望开发出新型慢性偏头痛疗法
2021年5月10日 讯 /生物谷BIOON/ --偏头痛（migraine）是全球第三大流行性疾病，同时其也是一种常见的脑部疾病，在全球大约影响着14%的人群健康，受偏头痛影响最严重的一个患者亚群就是慢性偏头痛患者，慢性偏头痛，即每月有超过15天都会出现偏头痛，而当前的疗法仅部分有效或者患者会出现耐受性，目前研究人员并不清楚引起慢性偏头痛背后的分子机制，细
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
EMBO J：去泛素化酶USP7的抑制剂或有望作为新型疗法发挥抗癌作用
2021年4月19日 讯 /生物谷BIOON/ --理解控制细胞分裂的组分对于科学家们阐明生命体的工作机制，以及这一微妙过程的改变如何导致诸如癌症等疾病的发生至关重要，而这也正是细胞周期关键调节子的发现和其对癌症等过程的影响。基于稳定p53的能力，去泛素化酶USP7的化学抑制剂目前正在被开发用作新型抗癌药物，无论其活性如何，USP7的抑制剂也会以一种不依赖p
Bioresource Technology：发表定向进化亮氨酸脱氢酶结合表达优化高效制备L-2-氨基丁酸的研究成果
近期，江南大学生物工程学院饶志明教授团队在L-2-氨基丁酸的高效制备方面取得重要进展，研究成果“Efficient single whole-cell biotransformation for L-2-aminobutyric acid production through engineering of leucine dehydrogenase comb
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
Nature子刊：选择性沉默肝脏中的丙氨酸分解酶可逆转高血糖和骨骼肌萎缩
2021年3月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚莫纳什大学的研究人员发现肥胖相关性2型糖尿病患者的肝脏代谢受到破坏，从而导致高血糖和肌肉流失---也就是所谓的骨骼肌萎缩。相关研究结果于2021年3月18日在线发表在Nature Metabolism期刊上，论文标题为“Liver alanine catabolism promot