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揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶,有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法

作为细胞内的微小区室,溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器,对细胞功能和人体健康至关重要;溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病,不仅能让科学家们更好地

2023-10-23

Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

Nature子刊:陈建国/王芳团队揭示抑郁症等精神疾病神经元线粒体代谢的关联

该研究结果确定了Drp1介导的神经元线粒体分裂在突触传递中的重要作用,并强调了线粒体分裂是挽救异常谷氨酸神经传递和抑郁样行为的有希望的靶点。

2023-11-25

人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞:新疗法的前沿

中枢神经系统(CNS)疾病,尤其是那些导致认知障碍的疾病,是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法;当代医学充其量仅限于对症治疗。

2023-10-30

Nat Chem Biol:揭示引起人类神经性疾病的遗传突变的潜在新来源

来自中国复旦大学等机构的科学家们通过研究发现了导致诸如亨廷顿氏症等罕见疾病的基因突变的另一种潜在的原因。

2023-08-23

Nature子刊:人脑中的环状RNA是为神经元身份和神经精神疾病而定制的

总体来说,成瘾相关基因优先在多巴胺能神经元中产生circRNA,自闭症相关基因优先在锥体神经元中产生circRNA,而癌症相关基因优先在非神经元细胞中产生circRNA。

2023-09-26

《柳叶刀》子刊:咖啡或是预防痴呆、帕金森等神经退行性疾病的有利武器,这类人风险减低4-8倍!

“当美酒奇遇咖啡,风味于舌尖上,交织一场奇妙之旅。“”香,大而化之,酱香典范,回味悠长;柔,酱香白酒融入丝滑厚奶,香醇浓郁“

2023-09-11

Nature子刊:复旦大学郁金泰/程炜团队揭示脑室形态的遗传基础及其与神经精神疾病的关系

根据内表型假设,定义为内表型需满足以下标准:1)可遗传;2)与疾病相关;3)独立于个体的临床症状;4)在家庭中内表型和疾病共分离。

2023-10-23

盘点 | 神经退行性疾病领域的 12 家后期竞争者

神经退行性疾病治疗市场正经历转变。尽管该领域曾经面临高失败率的问题,包括后期试验中的失败率,但最近该领域不断取得新药的批准。

2023-07-25