Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系
2023-12-20