全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell Rep Med：遗传工程化改造的树突状细胞或能增强免疫疗法抵御人类肺癌的潜能
来自加利福尼亚大学David Geffen医学院等机构的科学家们通过研究发现，通过将工程化的树突状细胞直接注射到肺癌肿瘤中或能帮助促进更强的免疫反应，从而促使更多T细胞变得活跃并能更加有效地攻击癌症。
2024-04-05
Sci Adv：组合性表观遗传学癌症疗法或能有效治疗人类结直肠癌和其它肿瘤
本文研究结果表明，补偿性的EZH2活性或能限制DNMTi在人类结肠癌中的疗效，同时研究人员还将NFAT:AP-1信号与表观遗传学治疗所诱导的病毒模仿联系了起来。
2024-04-05
Nat Commun：一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌
本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应，并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。
2024-03-19
Cell子刊：新研究发现激活脑干中的特定神经元亚群可减少食物摄入，有望开发出新的抗肥胖疗法
这项新的研究可能为开发通过解决饥饿问题来减少食物摄入和体重同时又不会引起恶心的靶向药物铺平道路。
2024-04-03
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
CAR-T细胞疗法研究进展（第41期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2024-02-27
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
J Control Release：HIV疗法新突破！一种可植入设备或能比口服药物更加有效地运输HIV抗病毒药物！
本文研究结果表明，依斯拉韦的皮下植入或许能作为HIV感染者实现长效抗逆转录病毒治疗的潜在新希望策略。
2024-04-04