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亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

为肺纤维化按下暂停键!新型PDE4B抑制剂显著延缓特发性肺纤维化(IPF)患者肺功能下降

目前,新型PDE4B抑制剂(BI 1015550)已经于2022年2月被美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性治疗认定。

2022-05-26

HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!

HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。

2022-02-22

葛兰素史克自愿暂停RSV母体疫苗项目3期临床试验!

GSK正在为不同人群量身定制不同的RSV疫苗(3款)。

2022-02-19

美国FDA解除强效选择性menin抑制剂KO-539部分临床暂停!

KO-539是一种口服疗法,开发用于治疗由基因定义的AML患者。

2022-01-25

吉利德CD47单抗magrolimab+阿扎胞苷5项联合治疗研究遭美国FDA部分临床暂停!

magrolimab阻断“别吃我”信号,是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。此次部分临床暂停,是因为研究中报告的疑似意外严重不良反应(SUSAR)在治疗组之间明显不平衡。

2022-01-27

出于安全性考虑,默沙东-吉利德暂停islatravir+lenacapavir组合2期研究患者入组!

最近,islatravir被发现与淋巴细胞计数下降相关。lenacapavir与islatravir均为长效HIV药物,以独特的方式发挥作用。

2021-11-25

默沙东暂停非核苷逆转录酶抑制剂MK-8507临床开发:治疗导致白细胞计数下降!

在接受最高剂量MK-8507治疗的患者中,下降幅度最大。

2021-11-20

阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)相关白天过度嗜睡(EDS)新药!Ozawade(替洛利生)欧盟获批,琅钰集团在中国开发!

在中国,琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请:治疗发作性睡病。

2021-10-31