Mol Ther Oncol：“特洛伊木马”基因疗法有望精准绞杀疱疹病毒相关癌症
来自加州大学戴维斯分校综合癌症中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种巧妙疗法，如同向敌军大本营派遣特工，只等一声令下，癌细胞便从内部土崩瓦解。
2025-10-09
Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
从“假基因”到“致病元凶”！Brain新研究：SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫，多模型证实其功能与致病机制
研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变，伴癫痫和发育障碍；证实SSPOP为功能基因，斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电，明确其致病作用。
2025-10-31
Cell：新研究揭示运动通过促进肠道细菌产生甲酸，增强免疫疗法的抗癌疗效
为探究甲酸在人类中的相关性，Meisel 及其研究团队分析了接受免疫检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者。血液中甲酸水平较高的患者无进展生存期优于甲酸水平较低的患者。
2025-07-25
Cell：新研究发现AML细胞的代谢弱点，有望开发出阻止AML复发的新疗法
研究团队发现，AML细胞——尤其是驱动复发的干细胞依赖一种名为"血红素（heme）"的常见分子来生存并持续增殖。当这一过程被阻断时，癌细胞会通过一种新发现的细胞死亡形式"铜死亡机制"而死亡。
2025-11-24
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21