曾无人在意的“垃圾”蛋白，或能带来新一代减肥疗法！新研究发现能减少脂滴的潜在策略
研究利用CRISPR/Cas9技术，揭示了微蛋白在脂肪细胞增殖和脂质代谢中的重要作用，为肥胖治疗提供了新的研究方向。
2025-08-13
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
2025-05-25
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
NEJM：新临床研究表明利用下一代“装甲”，CAR-T细胞疗法有望更有效治疗淋巴瘤
这项研究是CAR-T细胞疗法不断发展过程中的一项重大进展，因为这是首次在血癌患者中测试细胞因子增强型CAR-T细胞。
2025-05-29
JCI：人类胶质母细胞瘤治疗新突破！科学家发现“病毒模仿术”可增强免疫疗法效果
本文研究通过揭示 ZNF638 在脑胶质瘤中的关键作用及病毒模仿术的潜在机制，不仅为免疫疗法在脑胶质瘤治疗中的应用提供了新的思路，还为开发新型治疗策略和生物标志物奠定了坚实的基础。
2025-04-25
Nature Biotechnology：合成生物学新里程碑——DIAL框架下的启动子编辑新策略，实现基因表达的“无级变速”
研究团队开发了一套名为 DIAL 的创新框架。这套系统不再是一个简单的开关，更像是一个拥有预设档位的精密“变速箱”，能够对转基因的表达水平进行可编程、可遗传且高度稳定的精细设定。
2025-10-19
Nature子刊：武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒，增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统，通过敲除 TRAP1 基因，导致癌细胞线粒体崩溃，增强化疗诱导的细胞坏死，从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
《科学》：科学家发现新的潜在帕金森病相关基因变异，与溶酶体功能障碍有关！
CCC和Commander复合物缺乏会影响溶酶体稳态，COMMD变异可能代表了帕金森病和路易体痴呆等其他与溶酶体功能障碍有关的神经退行性疾病中的疾病风险修饰基因。
2025-04-23
20 年遗传谜题破解：藏进生殖基因内含子“搭车”传后代，抗衰老有新靶点
实验表明，在缺乏terc-1的线虫中，端粒每一代都会变短，在15代之内，这些线虫就会灭绝。将terc-1插入到在生殖细胞中表达的其他基因的内含子中，培育出的线虫则拥有正常的端粒，并且没有灭绝。
2025-10-28