Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28
Nat Commun：科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗，其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症，这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体，同时还使得健康的细菌酶类保持完整。
2024-01-17
两篇Sci Adv：科学家开发出能揭示机体针对新型癌症疫苗的T细胞反应的新平台—T-FINDER
研究者John M. Lindner等人通过研究设计了一种名为T-FINDER的平台，该平台能快速筛选出T细胞受体与潜在的靶细胞表面之间的潜在相互作用，其或许有能力激活T细胞的表达。
2024-02-23
Nature子刊：新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病
在这项新的研究中，Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC，它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。
2024-04-28
研究人员利用微囊化可增殖人肝细胞类器官实现肝衰竭治疗
该研究实现了大规模制备海藻酸钠微胶囊包裹的可增殖人肝细胞类器官，并在80%肝切和对乙酰氨基酚诱导的肝衰竭小鼠模型中证明了eLO腹腔移植的有效性。
2024-03-13
J Transl Med：新研究表明寨卡病毒减毒活疫苗有望用于治疗多形性胶质母细胞瘤
多形性胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑癌，全世界每年确诊的患者超过 30 万。这类患者的存活率很低（约 15 个月），主要原因是肿瘤复发率高和治疗方案有限。
2024-03-25
Cell Chemical Biology：艾滋病治疗新策略！PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef，PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达，还显著抑制了HIV-1的复制。
2024-07-06