Blood Adv：科学家识别出两种新型突变或会引起机体罕见血液障碍
本文研究结果表明，GNE介导的唾液酸从头生物合成通路对于胚胎发育非常关键，而从孕妇通过胎盘向胎儿提供唾液酸的挽救通路和供应或许并不足以促进机体发育。
2024-04-02
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
2024-04-28
数字化助力药物研发 AI赋能CRO创新之路
在未来，精鼎医药将进一步利用人工智能技术，改善临床试验中的患者体验，帮助申办方深入了解疾病进展，优化患者用药效果以降低不良反应发生率，加速新药上市。
2024-04-03
Br J Pharmacol：局部应用P2X2/P2X3嘌呤受体抑制剂可抑制药物的苦味和其他味觉
基于研究者对嘌呤受体P2X2/P2X3在味觉细胞到味觉神经纤维的信号传递中发挥重要作用的理解，研究者证明局部阻断P2X2/P2X3受体可以暂时抑制味觉，而不影响香气、涩味和刺痛感。
2024-06-18
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
新型口服降压药获FDA批准上市
Aprocitentan是一款新型口服双重内皮素A/B受体（ETA/ETB）拮抗剂，可有效抑制ET-1与ETA和ETB的结合，它是马昔腾坦的活性代谢产物，具有更长的半衰期（48h vs. 14h）。
2024-03-22
Nature：揭示致幻剂药物与血清素受体相互作用从而产生潜在治疗性效益的分子机制
本文研究揭示了靶向作用5-HT1A的致幻剂和治疗性药物的分子机制，有望未来促进开发新型药物来治疗人类神经精神疾病。
2024-05-12
Nat Genet：科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT
本文研究结果表明，将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中，或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱，这对于定义非编码的突变功能至关重要。
2024-04-22
成都中医药大学发现基于杂交的新型喹唑啉-2-吲哚啉酮衍生物具有抗肿瘤作用
这项工作为PI3Ka抑制剂的开发提供了新的途径，并为新型qhid作为未来治疗非小细胞肺癌的潜在疗法提供了坚实的基础。
2024-04-21