马拉加大学研究者指出脂肪组织作为阿尔茨海默病血管损伤的治疗靶点
大脑和外周器官之间的串扰是大脑健康和疾病的核心，因此，这个话题正在成为一个令人兴奋的研究领域。事实上，糖尿病、肥胖症和其他代谢紊乱会导致认知障碍和大脑功能障碍。
2023-09-26
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Science子刊：新研究发现帕金森病的新治疗靶点
在一项新的研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现了一种基因 parkin 的突变会导致家族性帕金森病的新机制。这一发现为帕金森病治疗开辟了一条新途径。相关研究结果发表在2023年7月21
2023-08-24
Nat Commun：科学家揭示细胞中染色体缩短的分子机制 并识别出新型潜在的癌症药物靶点
来自英国癌症研究院等机构的科学家们通过研究深入揭示了一种能支持侵袭性难以治疗的癌症生存的重要生物学机制，同时在研究过程中还发现了关于细胞如何分裂和生长的关键信息。
2023-09-11
Nat Genet：科学家开发出一种能识别出疾病遗传风险的新型研究框架 或有望开发出靶向性治疗策略
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型框架，其能通过对人类血液细胞应用不同的压力测试来识别出诱发疾病的潜在隐藏的遗传促进因素。
2023-12-26
Carl June点评瑞士军刀T细胞：一个T细胞靶向多个肿瘤靶点
这项首次表明，单个TCR可以识别多个TAA，这一点特别有用，因为能够识别多个TAA具有累加效应，并可能限制肿瘤免疫逃逸。因此，这一发现具有重要的转化意义，可用于开发新的TCR-T细胞疗法。
2023-09-26
莫纳什大学研究者们揭示了5-HT2C受体作为药物使用障碍治疗靶点的分子和结构研究
从使用药物到滥用药物的道路始于遗传和环境因素造成的脆弱性背景。物质使用障碍(Sud)是一个总称，定义了一种因反复滥用某种物质而导致临床上显著损害的慢性疾病；实际上，是一种物质成瘾。
2023-09-27