科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具
该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系，进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能，并对这一类编辑器进行了系统的功能解析，从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
Cell：借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程，华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器
先导编辑（prime editing）技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组，有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方
PNAS：王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞，实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看，该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞介导的细胞毒性（ADCC）中的抑制作用，有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
科学家提出新型纳米通道检测系统，能精准获取疾病的动态信息
目前，其已证明：双信号的整合可以增强纳米通道的能力，从而能让纳米通道根据半胱氨酸基团的暴露程度，来区分蛋白质的折叠状态，进而可以促进基于蛋白质构象的疾病诊断的发展。
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
Cell：李汉杰团队绘制人类免疫系统发育时空图谱，发现两种新型巨噬细胞并揭示其功能
研究团队又进一步分析了这群促血管生成巨噬细胞的发育起源。通过多种拟时序分析算法推断这群细胞是从卵黄囊起源的巨噬细胞前体分化而来，并且中间经历了一个相对不成熟的前体状态（pre-PraM）。
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。