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Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20

Cell Stem Cell:科学家开发出一种能实现安全且有效的基因编辑的造血干细胞培养技术

研究人员利用一种新型的高分子量聚合物开发出了一种新型的培养系统。

2023-07-31

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化

近日,中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统,利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变,获得了高抗草

2023-07-14

Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗

这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。

2023-06-07

《细胞》重磅:迄今最强肠癌基因变异现身!MIT/哈佛团队基于超40万人数据,发现一个新型变异与肠癌风险增加2倍有关

Loh等人的这项研究成果让我们认识到了非编码VNTR对人类的健康有重要的影响,与癌症等疾病的发生密切相关。这一发现不仅让我们对癌症等疾病的发生有了新的认知,以此为基础开展的机制研究有望发现治疗癌症等疾

2023-08-07

Mol Ther:科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法

来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法,其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。

2023-07-07

体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病

此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白

2023-06-19

Nature:中美科学家联手利用基因编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系

在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关

2023-06-20

所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

2023-07-03