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诺奖得主公司带来首个证据:体内基因编辑疗法安全且有效

  Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据,显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样(ATTR )变性伴多发性神经病(ATTRv-PN)患者中,单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平(TT

2021-06-29

新型抗炎药!礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗溃疡性结肠炎(UC):持久上调黏膜愈合相关基因!

mirikizumab是一种人源化IgG4单抗,靶向结合IL-23的p19亚基,开发用于治疗多种免疫性疾病。

2021-07-10

JEM:中国科学家在人类非小细胞肺癌中发现新型的致癌驱动基因

2021年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --中枢性性早熟(central precocious puberty,CPP),主要是由MKRN3基因的种系突变所引发,其在流行病学上常常与癌症发生直接相关;MKRN3基因经常会在非小细胞肺癌患者机体中发生突变,而基因组中该基因的畸变在携带致癌性KRAS突变的非小细胞肺癌样本中会明显富集,而且较低水平MKRN

2021-06-26

罗氏新型眼内给药系统ranibizumab PDS(眼内植入物)美国进入优先审查:疗效媲美每月注射!

这款PDS植入物仅一粒米大小,可连续补液(6个月一次),如果上市将有望大幅降低患者治疗负担。

2021-06-27

亚洲芒苞草属和非洲黑炭木属植物叶绿体基因组比较与系统定位研究取得进展

  翡若翠科(Velloziaceae)由5属约250个物种组成的单子叶植物科,在非洲、马达加斯加、阿拉伯半岛、中国和南美洲间断分布。该科植物多为耐旱的复苏植物,花的特征较为相似,而叶形、植株大小和生活型等形态特征又具变异,因而该科植物的分类比较困难,成员之间的亲缘关系尚不清楚。中国科学院武汉植物园东非植物区系与分类学科组对采自我国横断山

2021-06-24

Cell:揭示整合到宿主基因组中的内源性逆转录病毒可控制宿主免疫系统和微生物群的互动方式

2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---生活在身体表面(如哺乳动物的皮肤)的数十亿生物体---统称为微生物群(microbiota)---在一个复杂的网络中相互沟通,并与宿主免疫系统沟通。在一项新的研究中,来自美国和英国的研究人员鉴定出哺乳动物的一个可能调节组织修复和炎症的内部通信网络,从而为肥胖和炎症性皮肤病等疾病如何产生提供了新的见解。他们发现整

2021-06-30

世界上最恐怖的蚊子遇上神奇的CRISPR基因编辑技术,能否终结疟疾?

  每当夏日将至,人们就开始陷入到被蚊子支配的恐惧之中,小小的蚊子不仅让很多人饱受皮肉之苦,还会传播疟疾、登革热、丝虫病等危害性较强的传染病。因此,别看人类处在食物链的顶层,可几十年过去了,除了杀虫剂策略,我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。随着CRISPR 基因编辑革命的爆发,人们开始将目光聚焦于基因驱动,并期许借此系统改造蚊子、终

2021-06-08

我国科研人员发明一种不依赖遗传转化的油菜和甘蓝基因编辑技术

 中国农业科学院油料作物研究所油料作物逆境生物学和抗性改良团队,联合成都市农林科学院相关团队,建立了一种应用于油菜和甘蓝的新型基因编辑方法。该方法打破了油菜和甘蓝的基因编辑技术对遗传转化的依赖,直接通过授粉的方式对油菜和甘蓝的基因进行编辑,获得了不含转基因元件的突变材料,为高产、优质、多抗新品种的培育提供了新的技术储备。相关研究成果近日发表在植物学

2021-05-28

Nature子刊:对人iPS细胞进行基因编辑,开发出一种通用的癌症免疫疗法---CAR iPS-T细胞疗法

2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---癌症免疫疗法利用患者自身的免疫系统来抗击癌症。它们因对某些癌症的惊人效果而广为人所知。作为癌症免疫疗法中的一种类型,细胞疗法利用从患者肿瘤中获取的免疫细胞,对它们进行加工以增强它们的抗癌能力,然后将它们灌注回患者体内。然而,目前的临床疗法主要使用患者自身的细胞,从而限制了获得这类治疗方法的患者数量。科学家们正在

2021-05-31

科学家开发出变形式碱基编辑系统

  Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器(base

2021-05-14