诺奖得主公司带来证据：体内基因编辑疗法安全且有效

Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天最高降幅可达96%。

根据Intellia Therapeutics公司发布的新闻稿，这是首个支持体内CRISPR 基因编辑安全性和有效性的临床数据，而NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的首个治愈性治疗方法。

值得注意的是，Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一为CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Doudna教授。由于在基因编辑领域的贡献， Doudna教授在去年被授予了诺贝尔化学奖。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、进行性加重并可致命的疾病，通常影响心脏或神经。全球约有5万名ATTR患者，大部分患者从出现症状起预期生命仅为2-15年。

NTLA-2001是第一个通过静脉注射的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。目前Intellia Therapeutics正在开展关于NTLA-2001治疗ATTRv-PN的全球1期试验，预计将纳入38名18-80岁的目标患者，以评估NTLA-2001的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学情况。

据悉，此次公布的中期分析数据涵盖6名正在接受NTLA-2001治疗的ATTR患者，分为两组接受0.1 mg/kg和0.3 mg/kg剂量的NTLA-2001治疗。在接受NTLA-2001治疗第28天后，患者血清TTR的水平表现出依赖性降低，0.1 mg/kg剂量组的患者平均降低52%，0.3 mg/kg剂量组平均降低了87%，并且较大剂量组有一名患者的TTR水平甚至降低了96%，而标准治疗则往往带来约80%的TTR降低效果。

在安全性方面，接受NTLA-2001治疗的6名患者表现出良好的耐受性，到治疗的第28天均未发生严重的不良反应和肝脏受损情况。

Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项史无前例的临床数据表明，基于静脉输注CRISPR从而精确地编辑人体内的靶细胞、治疗遗传性疾病是可能的。NTLA-2001有望成为阻止和逆转ATTR疾病的潜力，这为治疗其他遗传疾病打开了大门，同时也开启了真正的医学新纪元。”(生物谷Bioon.com）