Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
PNAS：新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史，但其有效性一直受到质疑。
2024细胞治疗大会 | 主论坛日程发布：从疾病防治到再生医美，一场跨界干细胞探索之旅即将开启！
2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用，大会时间：8月30-31日，大会地点：北京希尔顿逸林酒店
Science丨汤其群团队发现青蒿素类衍生物可治疗多囊卵巢综合征并揭示其机制
研究人员发现青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速CYP11A1的降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低PCOS患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。
PNAS：研究者揭示导致神经炎症的因果机制，并提供了合理治疗策略
为了预防神经炎症并可能延缓小鼠神经退行性变的过早发生，研究者开发了一种基于EV的策略，在体内将重组DNase I传递到Er1Cx/−小胶质细胞中。
Sci Immunol：新研究揭示维多珠单抗治疗溃疡性结肠炎的新机制！它通过靶向肠道相关淋巴组织阻止B细胞和T细胞进入
研究人员说，“在这项研究中，我们旨在描述抗α4β7抗体疗法对溃疡性结肠炎患者粘膜和循环免疫系统的影响，并确定治疗反应的相关因素。我们分析了五组不同的溃疡性结肠炎患者的免疫细胞变化。”
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
科伦博泰公布SKB264三线治疗三阴性乳腺癌III期研究数据
该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验（n=263），评估了芦康沙妥珠单抗对比化疗三线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）
Nat Biotechnol：CAR-E可让CAR-T细胞在体内长时间存活，并阻止癌症在CAR-T细胞治疗后复发
丹娜法伯癌症研究院的研究团队近日宣布了一项创新性的解决方案，他们开发了一种名为CAR增强剂（CAR-E）的新型治疗平台，旨在提升CAR-T细胞的活性和持久性，从而避免癌症复发。
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。