Cell Rep：揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究，绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。
2023-12-19
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
2024-11-07
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Nat Commun：科学家发现影响机体视力的视网膜神经元新亚型
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究在视网膜中发现了一种新型中间神经元亚型，其或能让眼睛在黑暗和光明中能更好地并识别物体。
2023-10-27
研究发现原发性巨球蛋白血症视网膜病变的诊断新指标
近日，北京协和医院眼科陈有信团队与血液内科冯俊团队于American Journal of Ophthalmology（中科院1区）发表题为“Multimodal Imaging Char
2023-09-26
PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
2023-09-30
Nat Commun：我国科学家开发出微型化的Cas13，有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞，这是为数不多的方法之一。AAV载体很小，因此很难将大型 Cas
2023-11-20
Nature子刊：我国科学家发现基于自愈外泌体装载微胶囊的新型伪细胞制剂有望治疗多种玻璃体视网膜疾病
在一项新的研究中，来自中国科学院过程工程研究所和首都医科大学附属北京朝阳医院等研究机构的研究人员开发出一种基于自愈外泌体装载微胶囊（self-healing exosome-loaded microc
2023-10-26