PLoS Biol：与帕金森病相关的LRRK2基因突变导致大脑中的铁错误定位
在一项新的研究中，美国国家老龄化研究的Mark Cookson及其同事们发现一种常见的与帕金森病相关的基因突变驱动铁在活化的小胶质细胞中错误定位。这一结果可能有助于解释这种疾病中受影响的大脑区域中有毒铁的积累，并为开发旨在校正这种铁转运缺陷的疗法提供基础。
帕金森病(PD)新药！NE3107进入2期临床：与左旋多巴联用显示出更高的促运动活性!
NE3107是一种口服、可穿过血脑屏障的小分子化合物，具有抗炎、胰岛素增敏和ERK结合特性。
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
Nat Med：病例研究显示一名多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR-T细胞治疗出现类似于帕金森病的神经系统症状
在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员首次报告与一种称为CAR-T细胞疗法的新形式免疫疗法有关的潜在严重副作用，其中这种CAR-T细胞疗法近期被批准用于治疗多发性骨髓瘤。他们的发现作为病例研究发表在2021年12月的Nature Medicine期刊上。
微周刊 | deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂、抗帕金森病药物获15美元投入...
2021已经接近尾声，生物医药行业瞬息万变，从即日起，作为行业重要的参与者和亲历者，我们将每周复盘生物医药行业动态，立足当下，展望未来。
Nature：争论多年的帕金森病的病因终确定！靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上。
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
家族性帕金森病的研究获进展
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪课题组在Nature Communications上，发表了题为The hereditary mutation G51D unlocks a distinct fibril strain transmissible to wild-type α-synuclein的研究成果。该研究发现α-sy
《自然》：帕金森病获多项重大突破！科学家首次证实，多巴胺能神经元线粒体损伤足以使小鼠产生类似人类PD的症状
对于我们科研打工人来说，帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）两大神经退行性疾病一直是手拉手前进的好兄弟，最近在AD的发病机制上出了好几个大发现，PD当然也不能落下。这不最近，《自然》又发表了一篇重磅研究，来自美国西北大学的D. James Surmeier教授团队发现，单纯的线粒体复合物I功能障碍即可导致帕金森病发病，并且揭示了小鼠
晚期帕金森病(PD)新药！艾伯维ABBV-951头对头3期研究成功：疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951在控制运动波动方面，显著优于口服左旋多巴/卡比多巴：“ON”时间显著增加，“OFF”时间显著减少。