全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
晚期帕金森病(PD)新药！艾伯维ABBV-951在美国申请上市：疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951旨在提供同类首个24小时持续皮下递送CD/LD的治疗方法。与口服CD/LD相比，可改善晚期PD患者的运动症状波动。
JNI&GLIA｜揭示α-syn致病蛋白与帕金森病两个重要特性间新关联
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病。近些年随着相关研究的推进，PD与免疫系统之间的关系变得更加清晰：比如免疫系统的持续激活会导致神经炎症，进而引起PD发病，并且多个PD相关的风险基因也被证实具有免疫调控作用。
PNAS：苦参中的“明星”化合物显示出治疗帕金森病的巨大潜力
帕金森病（PD）是以运动和非运动症状为特征的中老年神经系统退行性疾病，其主要症状表现为运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直及姿势平衡障碍等，严重影响患者生活质量。迄今为止，尚未有治疗或预防帕金森病的方法。公开数据显示，我国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据估算，中国帕金森患者数或已超过300万。随着人口老龄化的加剧，中国或将成为帕
武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法！美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。
FDA批准GV-971开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床
上海药物研究所宣布，已收到FDA的书面通知，批准原创阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（代号：GV-971，商品名：九期一）开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床试验（IND159315）。这是一项随机、双盲、安慰剂平行对照的国际多中心II期临床，为期36周。该研究计划纳入300例早期帕金森病患者，在北美和亚太地区的30家临床中心开展，以评估GV-971治疗早期帕
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。