推进帕金森病iPSC疗法临床研究，ARCH支持，这家公司B轮融资近1.5 亿美元

生物技术公司Aspen Neuroscience宣布完成1.475亿美元的B轮融资。本轮融资由GV、LYFE Capital和Revelation Partners共同领投。作为融资的一部分，Revelation Partners的Doug Fisher将加入董事会。此次募资还包括A轮/种子轮投资团队（OrbiMed、 ARCH Venture Partners等）的重大投资。

B轮融资将支持该公司帕金森病领先候选产品ANPD001的计划研究，包括其患者筛查队列研究和向FDA提交IND后即将进行的I/IIa期临床试验。

Aspen总部位于美国圣地亚哥，由美国斯克利普斯研究所Jeanne Loring实验室的一组科学家和Summit for Stem Cell的一组患者组织倡导者创立于2018年。公司的愿景是成为基于自体诱导多能干细胞（iPSC）疗法的领先开发者。

Aspen正在开发和提供iPSC衍生的自体细胞替代疗法，治疗未竟医疗需求的疾病（从帕金森病开始）。经由简单的皮肤活检，每个患者的干细胞衍生多巴胺神经元在用于临床之前，将使用基于人工智能的专有基因组学工具评估其潜在有效性。Aspen的工艺可以减少生产安全、可重复和个性化自体细胞疗法的时间和成本。公司已进行体外和体内研究，证明该方案在生理和功能上都能可靠地产生释放多巴胺的神经元。

帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，影响全球1000多万人。每年有6万人新诊断。即使采用目前的标准护理治疗，患者最终也发展出运动并发症。疾病的经济负担估计每年超过510亿美元（MJFF，2019年）。目前，尚没有可供患者使用的疾病修饰剂。

来源：Aspen官网

在帕金森病诊断之前，黑质中大约50%的多巴胺神经元丢失。多巴胺神经元的细胞替代疗法有潜力释放多巴胺并重建神经网络。

干细胞衍生的多巴胺神经元是一种修复性细胞替代疗法的个体化疾病修饰方法。Aspen使用的iPSC源自瞬时表达多能性相关的转录因子体细胞（山中伸弥专利），其在功能上与来自5天胚胎的胚胎干细胞没有区别。

Aspen的领先产品（ANPD001）目前正在进行治疗散发性帕金森病的IND-enabling研究。公司还致力于开发一种基因校正的自体神经元疗法（ANPD002），该疗法处于研究阶段，针对与帕金森病高风险相关的基因突变，从编码葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的基因中最常见的基因突变开始。

Aspen Neuroscience在研管线。（来源：Aspen官网）

Aspen总裁兼首席执行官Damien McDevitt博士说：“作为自体细胞疗法开发的领导者，Aspen正准备研究其在帕金森病中的第一个候选细胞替代产品。公司团队期待有朝一日个性化的细胞替代可以用于治疗神经退行性疾病。自公司成立以来，Aspen已筹集了超过2.2亿美元资金。此次B轮融资将支持我们包括自体基因校正细胞的研发管线，以及探索其他神经疾病治疗的项目。”