推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果

帕金森病给患者带来极大痛苦，也给社会造成沉重负担。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的陈跃军研究组15日在The Journal of Clinical Investigation(《临床研究杂志》)期刊上在线发表了题为《人类中脑多巴胺能神经细胞分化标志物预测帕金森病细胞治疗结果》的研究论文。据介绍，该研究为实现更有效、更安全的帕金森病细胞替代疗法迈出重要一步。

全球疾病负担(Global Burden of Disease)的统计数据显示，预计2030年，全球将有约930万名帕金森病(Parkinson’s Disease，PD)患者，其中中国约有494万名。

帕金森病会引起肌张力增高、运动迟缓、静止性震颤和步态异常等运动功能障碍。临床上尚无治愈帕金森病的有效方案，目前的治疗方法主要是对症治疗，包括以左旋多巴为代表的药物治疗和深部脑刺激。然而药物治疗只在早期阶段有效，而深部脑刺激只适用于部分病人，随访成本高，且会引起抑郁症等副作用，因此急需开发新的治疗策略和方法。

细胞替代疗法(即：细胞治疗)被认为是有前景的帕金森病治疗策略。目前，包括中国、美国、日本、澳大利亚在内的很多国家，相继开展了基于人多能干细胞技术的PD细胞治疗临床试验。

在中国科研人员的这项研究中，研究者解析了中脑多巴胺能神经分化的单细胞转录组图谱，发现了中脑多巴胺能神经祖细胞的特异性表面蛋白分子，并且应用它们来获得高纯度的目的供体细胞，这些供体细胞移植后可获得稳定且可预测的帕金森病细胞治疗结果。

也就是说，该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。