Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
诺华公布STAMP抑制剂Scemblix新数据：疗效安全性继续优于辉瑞Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix(asciminib)是一款差异化产品，与市面TKI药物作用位点不同，通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。
CANCER DISCOV：PD-L1(Atezolizumab)联合VEGF (Bevacizumab)阻滞治疗晚期恶性腹膜间皮瘤的疗效、安全性分析
近段时间，Kanwal Raghav教授及其团队针对恶性腹膜间皮瘤(MPeM)展开了相关研究，以评估PD-L1 (atezolizumab)和VEGF (bevacizumab)联合阻断(AtezoBev)的疗效和安全性。
Nature Biomedical Engineering：科学家利用杀伤肿瘤免疫抑制细胞克服PD-1治疗中的抗性问题
PD-1抗体已被应用于多种肿瘤的临床治疗，但其存在的初始抗性和获得性抗性两个问题极大限制了PD-1的临床应用。近日，美国维克森林大学医学院的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》发表了题为“Elimination of acquired resistance to PD-1 blockade via
出于安全性考虑，默沙东-吉利德暂停islatravir+lenacapavir组合2期研究患者入组!
最近，islatravir被发现与淋巴细胞计数下降相关。lenacapavir与islatravir均为长效HIV药物，以独特的方式发挥作用。
葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)：疗效显著，安全性高!
Duvroq(达普司他)与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批！