地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
拜耳「非奈利酮」心衰III期研究结果公布，将递交新适应症上市申请
非奈利酮是一种非甾体类、选择性醛固酮受体（MR）拮抗剂，通过阻断MR和肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活可解决LVEF≥40%心衰的疾病特征，如进行性纤维化问题。
2024-09-04
知易生物原创活菌药物SK10的美国1期临床顺利完成，取得积极结果
研究发现，SK10能减少化疗药物对肠上皮细胞的毒性，调节细胞凋亡相关蛋白的表达水平，减少细胞炎症因子，显著增强粘膜屏障功能，明显改善化疗药物对肠道粘膜的损伤及其导致的腹泻症状。
2024-07-06
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Alzheimers Dement：糖尿病竟成阿尔茨海默病“加速器”，第一年为关键干预窗口期
研究指出，糖尿病会加速轻度认知障碍向阿尔茨海默病的发展，并强调轻度认知障碍诊断后的第一年是一个关键的干预窗口期，凸显了早期治疗干预的重要性。
2024-08-01
Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改善大 B 细胞淋巴瘤患者的预后
这项临床试验的结果是靶向CD22的CAR-T细胞疗法获得FDA批准用于难治性大B细胞淋巴瘤患者常规临床治疗必须清除的一系列障碍中的第一个。
2024-07-29
舶望制药完成针对慢性乙型肝炎在中国一期临床试验的首例受试者给药
BW-03是舶望制药利用平台技术RADS自主研发的治疗慢性乙型肝炎（CHB）的 siRNA（小干扰核酸药物）新药。
2024-07-06