全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
JCI：科学家成功将白色脂肪细胞转化为燃烧热量的米色脂肪细胞，有望开发新型减肥疗法
医学博士Brian Feldman说道，“许多人曾质疑将白色脂肪细胞转化为米色脂肪细胞的可行性，但我们不仅证实了此过程是可实现的，并且还展示了其实则比大家预期的更为容易。”
2024-07-10
Cell子刊：新研究发现激活脑干中的特定神经元亚群可减少食物摄入，有望开发出新的抗肥胖疗法
这项新的研究可能为开发通过解决饥饿问题来减少食物摄入和体重同时又不会引起恶心的靶向药物铺平道路。
2024-04-03
CMLS：科学家揭示细胞疗法在进行心脏修复过程中所产生的潜在风险
一种在心脏病发作后再组织修复中扮演重要角色的细胞类型或许是为何先进的细胞疗法会引发机体心律失常风险增加的原因。相关研究结果或为帮助遭受心脏病发作的患者开发安全的再生治疗疗法提供了新的路径。
2023-12-17
Mol Cancer Ther：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌前所未有的靶向性疗法
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究成功开发出了一种治疗性肽类或能有效阻断侵袭性癌细胞发生快速繁殖，这一研究结果凸显了一种潜在的新型策略，有望帮助开发治疗人类三阴性乳腺癌的靶向性疗法。
2024-01-26
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08
平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
2024-01-16
CAR-T细胞疗法可能导致HHV-6病毒重新激活
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员收集了之前有关CAR-T细胞疗法研究的数据，探究了嵌合抗原受体（CAR）T 细胞（CAR-T）在接受CAR-T细胞疗法的患者体内重新激活人类疱疹病毒6型（
2023-11-17
Nature Aging：抗衰老疗法缓解大脑衰老和新冠病毒对大脑的伤害
病毒诱导的衰老有助于加速大脑炎症和中枢神经系统衰老，并且Senolytic疗法在COVID-19神经病理学治疗中具有潜在作用。
2023-11-23
