罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
eBioMedicine：一种新型的近红外光免疫疗法生物标志物或能为开发新型靶向性疗法铺平道路
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究使用了一种基于微泡的生物标志物来评估近红外光免疫疗法的成功率，利用超声波来追踪微泡，研究人员就能确定癌症疗法尚未完全应用的区域。
2023-11-02
BioNTech创始人发表Cancer Cell论文：表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫
研究表明，当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体（mAb）联合使用时，MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应，并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。
2024-03-18
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
MTNA：微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒（小型环状DNA分子）与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
2023-11-27
Nat Cancer：罕见的免疫细胞或能帮助预测皮肤癌患者对疗法产生反应的机会
来自伦敦国王学院等机构的科学家们通过研究发现，一类特殊的免疫细胞或能帮助预测哪些患者会因癌症免疫疗法获益最多。
2024-01-10
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07