Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28
Science丨汤其群团队发现青蒿素类衍生物可治疗多囊卵巢综合征并揭示其机制
研究人员发现青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速CYP11A1的降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低PCOS患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。
2024-06-18
Nature子刊：通过抑制局灶黏附激酶使腺泡向β样细胞转化，可能为治疗糖尿病提供一个有希望的策略
该研究证明抑制局灶黏附激酶的激酶活性可以将腺泡细胞转化为产生胰岛素的细胞，并可能为治疗糖尿病提供一个有希望的策略。
2024-05-18
哈尔滨医科大学研究者们揭示了低强度脉冲超声通过刺激细胞外囊泡来预防炎症性扩张性心肌病
该研究表明低强度脉冲超声使用细胞外囊泡依赖的分子机制来防止iDCM进展，LIPUS是一种很有前途的治疗iDCM的新选择。
2024-05-22
南京邮电大学研究者们揭示了自体细胞外囊泡生物合成植入物的机电刺激调节肠道菌群
宿主ev在体内细胞和微生物之间的沟通中起着至关重要的作用，并为有效调节微生物群和疾病干预提供了一种新型的天然自体治疗方法。
2024-05-12
《科学》：科学家首次发现，乳腺癌细胞竟会沿椎体血管贯穿颅骨爬进大脑，并劫持巨噬细胞为自己供养，难怪乳腺癌容易软脑膜转移
RNA测序结果显示，神经细胞粘附分子（NCAM）是软脑膜转移癌细胞中上调最多的转录物之一。敲除NCAM会显著影响癌细胞的增殖、延长小鼠的生存。
2024-06-27
