《自然》重磅：靶向药“无心犯大错”！哈佛团队揭示肺癌靶向药介导部分癌细胞基因加速突变的关键机制
研究者们发现，各种治疗NSCLC时常用的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类靶向药，会诱导DTPs高表达APOBEC3A，而它会促进癌细胞的DNA双链断裂增多，使癌细胞基因组更不稳定，更可能“进化出”耐药突
2023-07-07
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作
一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据，揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白，为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联，这些关联有助于未来药物的发
2023-10-12
新研究实现光敏剂在肿瘤细胞中靶向激活与富集
近日，华东理工大学药学院教授谢贺新课题组发展出了一种新型酶激活富集型近红外光敏剂设计策略，实现了光敏剂在肿瘤细胞中的靶向激活与高效富集。相关成果作为热点文章在线发表于《德国应用化学》。
2024-01-15
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
Science子刊：靶向ACSL4，抑制铁死亡，防治铁死亡相关疾病
该研究发现AS-252424是一种特异性和靶向性的ACSL4抑制剂，具有显著的抗铁死亡功能，并揭示了其在调控铁死亡中的潜在作用和分子机制，为铁死亡相关疾病的治疗提供了一种潜在治疗方法。
2024-04-05
Nature子刊：高通量LNP筛选系统，成功开发肺靶向的新型LNP
这项概念验证研究表明，高通量条形码技术可以作为LNP筛选工具，用于识别结构独特的纳米颗粒，用于肝外向肺部递送mRNA。
2024-03-08
Cell Rep Med：免疫靶向作用癌症融合蛋白或有望治疗罕见的人类肝癌
本文研究结果为揭示人类新抗原特异性谱的片段特性提供了新的见解，并为在临床上开发针对人类FLC的成功免疫疗法证明了方向。
2024-04-02
Immunity：新研究发现靶向流感病毒神经氨酸酶“阴暗面”的抗体
在小鼠感染H3N2前一天或感染两天后给它们注射这些抗体，也能保护这些小鼠免受致命感染，这表明这些抗体可以在这种模型中治疗和预防流感病毒感染。
2024-03-05