GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Cell Metab：揭示靶向肝细胞膜鞘脂代谢改善MASH的机制
该研究揭示了SMPD3介导的肝细胞膜鞘磷脂代谢重编程是驱动MASH阶段神经酰胺蓄积的关键因素，发现SMPD3是连接脂质代谢紊乱、细胞损伤、炎症和纤维化等多种MASH核心病理过程的重要节点。
2025-03-29
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature：靶向线粒体VDAC2——破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
这项突破性研究揭示了VDAC2的双面角色：表面上是线粒体的普通"看门人"，暗地里却是肿瘤抵抗免疫攻击的"保护盾"。
2025-03-23
Nature Aging | 衰老细胞清除革命：753b的双重靶向机制与临床前景
这一发现不仅为衰老相关疾病的治疗开辟了新途径，也为药物设计和衰老细胞的生物学研究提供了新的视角。
2025-02-05