宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
发现第四种基因转导机制！揭示噬菌体介导细菌有害基因转导的新机制---侧向共转导
在一项新的研究中，来自新加坡国立大学和英国帝国理工学院的研究人员发现了细菌传播它们的基因的一种新方式，这种方式使细菌的进化速度远远超过了人们以前的理解。这一新见解可能有助于科学家们更好地理解致病细菌如
Nat Commun：揭示地西他滨和 HDAC 抑制剂诱导免疫原性新抗原产生，有望改善癌症免疫疗法的疗效
表观遗传药物能使细胞读取基因组中以前被阻断和无法读取的部分。来自德国癌症研究中心和图宾根大学医院的研究人员在一项新的研究中描述了这一现象。这些“治疗诱导的表位（therapy-induce
PNAS：临床前研究证据表明 鼻腔内免疫疗法或能有望帮助治疗人类阿尔兹海默病
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究检测了一种在多发性硬化症患者中能抑制大脑中免疫细胞炎症的疗法是否也会对阿尔兹海默病小鼠模型产生积极性的影响。
华人一作：谷歌DeepMind再推出革命性AI工具，预测和表征人类致病基因突变
当然，AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走，AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小，这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
JITC：科学家发现能预测癌症患者接受免疫疗法发生毒性作用的关键
来自德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型的T细胞参数，其或能帮助肿瘤学家预测哪些患者最有可能出现免疫疗法毒性，相关研究结果或能帮助开发针对多种类型癌症的新型疗法。
4篇Cell开创性研究揭示阿尔茨海默病的基因与分子机制
阿尔茨海默病，于1906年被发现，一百年以来，如何治疗该疾病一直困扰着科学界。尽管几十年来的研究已经确定了这种疾病的特征——例如神经元之间存在淀粉样蛋白斑块，以及神经元内部另一