乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案
Nat Genet:新研究绘制出关键癌症基因VHL所有潜在变异的影响图谱
在这项新的研究中,这些作者使用了一种名为饱和基因组编辑(saturation genome editing)的新方法,随着时间的推移,对人类细胞中2000多种不同VHL变异的功能进行了长期跟踪。
华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑
众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。
生物谷专访PHCbi|开拓细胞基因治疗崭新篇章,首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析,填补了市场空白,为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究:寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析,并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合,从而识别关键预后因子,这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
CMGH:科学家识别出有望开发结直肠癌疗法的新型分子通路
研究结果表明,失调的非典型NF-κB信号或会以一种组织依赖性的方式与人类结直肠癌的发生相关,同时研究人员揭示了NIK在调节与结直肠癌相关的胃肠道炎症和再生中的关键作用。
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
Nature Genetics:基因调控的精准地图:ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元
ChIP-DIP技术的出现,为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用,ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率,还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。