Nature：实体瘤治疗的里程碑！基因魔改为“抗癌神药”CAR-T细胞装上“肿瘤GPS”，实现定点爆破！
研究团队利用CRISPR基因编辑技术，开发出一种极其巧妙的策略，为CAR T细胞装上了“肿瘤GPS”，实现了细胞因子在肿瘤内的“定点爆破”，在动物模型中展现了前所未有的疗效和安全性。
2025-07-06
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Nature Genetics：结肠癌治疗新突破！胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行
2025年5月16-17日，2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2025）在深圳圆满落幕！本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall
2025-05-21
MIT团队发现，来自基因非编码区的隐匿抗原可被T细胞识别，或可作为胰腺癌免疫治疗靶点
这项研究的结果表明，隐匿抗原完全有潜力成为一大类全新的常见癌症抗原，可以像新抗原那样用于开发癌症疫苗、合成T细胞疗法等新疗法。
2025-06-03
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Cell子刊：孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法，治疗急性髓系白血病
这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病（AML）的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。
2025-05-30
